Prof. Jaap Boelens z Memorial Sloan Kettering Cancer Center (USA) był jednym z wykładowców kongresu Advanced Therapies 2023, który w dniach 14-15 marca odbywał się w Londynie.

„W ostatnich kilku latach widać wzrost zainteresowania krwią pępowinową, jako źródłem komórek macierzystych w leczeniu różnych chorób. Dotyczy to zwłaszcza białaczek wysokiego ryzyka wywodzących się z komórek mieloidalnych” – powiedział PAP prof. Boelens. Dodał, że zarówno w populacji dorosłych, jak i w populacji pediatrycznej są to białaczki trudne w leczeniu i cechuje je wysoka skłonność do nawrotów.

Jak zaznaczył, zainteresowanie komórkami z krwi pępowinowej rośnie głównie dlatego, że mają one lepszą aktywność przeciwbiałaczkową. Wynika to z faktu, że krew pępowinowa zawiera różne rodzaje komórek odporności, w tym komórki prezentujące antygen, komórki progenitorowe komórek limfoidalnych. Są to komórki „naiwne”, które szybciej mogą nauczyć się rozpoznawać komórki białaczkowe i niszczyć je.

Ponadto, jak zaznaczył prof. Boelens, w ostatnich kilku latach pojawiły się technologie umożliwiające namnażanie komórek z krwi pępowinowej w laboratorium. „Pozwala to korzystać z mniejszych dawek krwi pępowinowej nawet u pacjentów dorosłych, którzy ważą więcej” – zaznaczył ekspert.

Dodał, że wyniki badań klinicznych wskazują, iż dzięki zastosowaniu tych komórek odsetki długoterminowych remisji białaczki są większe, niż w u pacjentów, u których stosuje się przeszczepienie od identycznych dawców spokrewnionych. „Jest lepsza kontrola choroby, mniej wznów i dłuższe przeżycia” – wymieniał specjalista.

Dodał, że z przeszczepieniem tych komórek wiąże się też niższe ryzyko powikłań.

„Również w leczeniu niedoborów odporności widzimy powrót do stosowania krwi pępowinowej, ponieważ jest ona dobrym źródłem naiwnych limfocytów T (komórek odporności biorących udział w zwalczaniu infekcji – przyp. PAP) i są w stanie szybko po przeszczepieniu zmienić się w komórki specyficznie rozpoznające dany wirus, np. wirus cytomegalii (CMV) czy wirus Epsteina-Barr” – wyjaśnił prof. Boelens. Jak dodał, daje to spektakularne efekty u pacjentów, którym przeszczepia się komórki macierzyste z powodu pierwotnych niedoborów odporności (PID).

„Komórki macierzyste z krwi pępowinowej są również preferowanym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych, jak choroba Krabbego (uwarunkowana genetycznie leukodystrofia – przyp. PAP), mukopolisacharydoza typu 1, adenoleukodystrofia” – wymieniał specjalista. Jednak wciąż niewiele ośrodków wykonuje istotną liczbę przeszczepień u pacjentów z tymi schorzeniami, ocenił.

Prof. Boelens wyjaśnił, że komórki z krwi pępowinowej są preferowanym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich genetycznie uwarunkowanych chorób metabolicznych u dzieci ponieważ dostęp do nich jest szybki (są zbankowane), a żeby choroba nie dokonała trwałych zmian w organizmie pacjenta (zwłaszcza w mózgu) przeszczepienie musi zostać przeprowadzone jak najszybciej po przyjściu na świat chorego dziecka. Dużo dłużej trzeba czekać na komórki z krwi dorosłych dawców.

Ekspert zaznaczył też, że w tych schorzeniach lepiej nie korzystać też z krwi dawcy spokrewnionego, który może być nosicielem mutacji w genie, ponieważ – choć dawca nie ma objawów choroby – produkuje mniej kodowanego przez zmieniony gen enzymu. Nie jest to optymalny poziom potrzebny do korygowania mutacji u dziecka, które jest leczone.

„Po przeszczepieniu komórek bardzo ważne jest, by poziom brakującego enzymu był jak najwyższy, dlatego komórki produkujące go w większych ilościach są skuteczniejsze w terapii niż te, które produkują go mniej” – zaznaczył prof. Boelens.

Dodał, że obecnie ogromne nadzieje wiąże się z terapiami wykorzystującymi zmienione genetycznie komórki macierzyste, produkujące znacznie większe ilości enzymu (5-10 razy więcej), którego niedobory występują w danej chorobie metabolicznej. Z badań klinicznych wynika, że w porównaniu z terapią, która wykorzystuje niezmienione komórki, efekty mogą być znacznie lepsze.

„Obecnie duże nadzieje wiąże się też z wykorzystaniem komórek z krwi pępowinowej, jako źródło do opracowywania terapii komórkowych, takich jak CAR-T czy terapii wykorzystujących cytotoksyczne limfocyty T oraz wielu innych. Jest to bardzo ciekawe źródło komórek do rozwoju tego typu terapii ze względu na to, że krew pępowinowa, która jest gromadzona tuż po narodzinach dziecka, zawiera dużo naiwnych komórek odporności” – podkreślił prof. Boelens.

Z Londynu Joanna Morga (PAP)

jjj/ agt/