Dorośli pacjenci z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie, mogą już skorzystać z innowacyjnej terapii CAR-T we Wrocławiu. Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w zeszłym tygodniu wykonała tę procedurę pierwszemu dorosłemu pacjentowi.

Szef kliniki prof. Tomasz Wróbel w czwartek na konferencji prasowej we Wrocławiu poinformował, że rocznie na agresywne chłoniaki zapada w Polsce kilka tysięcy osób, a na Dolnym Śląsku tę chorobę stwierdza się u kilkuset.

„Terapia CAR-T oryginalnie była właśnie planowana dla pacjentów z tego typu nowotworami, ona jest na świecie już stosowana od kilku lat. W Polsce dla dorosłych jest stosowana od niedawna, ponieważ jej ograniczeniem była refundacja. Jest to bardzo drogie leczenie, które kosztuje. Nominalna cena przekracza milion złotych u jednego pacjenta. Od kilku miesięcy ministerstwo zdrowia i NFZ już ją refunduje i w związku z tym największe w kraju ośrodki hematologiczne - także nasz - rozpoczynają terapię tą metodą” - powiedział prof. Wróbel.

Dodał, że skuteczność terapii jest bardzo duża, ponieważ przed jej wprowadzeniem szanse przeżycia chorych na agresywnego chłoniaka wynosiła 10 proc. „Można powiedzieć, że byli skazani, bo nie mieliśmy narzędzi, by ich leczyć. W tej chwili, dzięki tej terapii możemy wyleczyć 40-50 proc. chorych. To nie jest 100 proc., ale wielokrotnie więcej niż mogliśmy dotąd osiągnąć” - powiedział Wróbel.

Podkreślił, że niezwykle ważne jest też, że pacjenci mogą być leczeni na Dolnym Śląsku, a nie muszą jeździć na leczenie do odległych ośrodków. „Myślimy w kategoriach lokalnych. Cieszymy się, że tak jak w zachodniej Europie nasi pacjenci z Dolnego Śląska mają już zapewnione leczenie na miejscu” - dodał prof. Wróbel.

Prof. Anna Czyż poinformowała, że pierwszemu dorosłemu pacjentowi terapię CAR-T zastosowano we wrocławskiej klinice w zeszłym tygodniu, więc na jej efekty trzeba będzie jeszcze poczekać. Do tej procedury medycznej w tym ośrodku są przygotowywani kolejni pacjenci, a do końca tego roku w klinice leczenie tą metodą otrzyma kilkunastu pacjentów.

Terapia CAR-T to rodzaj terapii celowanej immunologicznie. Polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od chorego. Modyfikacja ma na celu „uzbrojenie” limfocyta w taki sposób, aby potrafił zniszczyć docelową komórkę nowotworową. Proces ten odbywa się poza organizmem pacjenta, w specjalistycznych laboratoriach inżynierii genetycznej w Europie lub USA.

„Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają tak zmienione, aby rozpoznawały odpowiednie białka na powierzchni komórek nowotworu. Nowo utworzone komórki CAR-T są następnie aktywowane i namnażane w warunkach laboratoryjnych, aby ostatecznie trafić z powrotem do krwi pacjenta. Zaprogramowane w ten sposób komórki CAR-T są w stanie precyzyjnie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je niszczyć” - powiedział prof. Czyż.

Terapia CAR-T, nazywana czasami „terapią ostatniej szansy”, jest adresowana do ściśle określonej grupy chorych. Według wskazań refundacyjnych, obowiązujących w Polsce, można ją stosować u pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) oraz z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (w tym drugim przypadku u pacjentów do 25 roku życia). Do terapii kwalifikują się ci chorzy, którzy nie odpowiadają na co najmniej dwie linie leczenia standardowego. Poza CAR-T medycyna nie ma obecnie dla nich innej równie skutecznej opcji terapeutycznej.

W czasie co najmniej czterech tygodni, jakie mijają od pobrania limfocytów T do ich podania po modyfikacji genetycznej, chory najczęściej przebywa w domu.

„Przyjmowany jest ponownie do szpitala na kilka dni przed podaniem komórek CAR-T, po otrzymaniu od wytwórcy gotowego już produktu terapeutycznego. Pacjent poddawany jest wtedy kilkudniowej chemioterapii, niezbędnej dla zapewnienia właściwego namnażania się tego +żywego leku+ w organizmie chorego. Następnie, po dożylnym podaniu komórek CAR-T pacjent przebywa zwykle do dwóch tygodni w szpitalu. W tym czasie jest bardzo skrupulatnie obserwowany pod kątem występowania różnego typu reakcji immunologicznych związanych z namnażaniem się i aktywacją limfocytów CAR-T” - wyjaśniła prof. Czyż.

Wypisanie chorego ze szpitala do domu uwarunkowane jest szeregiem czynników medycznych i logistycznych, między innymi odległością miejsca zamieszkania pacjenta od ośrodka leczącego.

„Ważne jest, aby w razie wystąpienia reakcji immunologicznych chory jak najszybciej mógł spotkać się z lekarzem prowadzącym i innymi specjalistami. To dodatkowo obrazuje jak ważne jest otwarcie ośrodka terapii CAR-T na Dolnym Śląsku” - powiedziała lekarka.

Prof. Czyż zastrzegła, że efekty terapii najwcześniej oceniamy po miesiącu, ale ponieważ jest to „żywy lek” czas odpowiedzi jest bardzo indywidualny. Pełna odpowiedź może pojawić się po trzech, a nawet sześciu miesiącach od podania komórek CAR-T.

W USK we Wrocławiu w ciągu ostatnich lat w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej wykonano już kilkanaście terapii CAR-T u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Skuteczność leczenia była prawie stuprocentowa.(PAP)

Autor: Roman Skiba

ros/ mhr/