USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Polacy opracowali cząsteczki, które przestają świecić w obecności zanieczyszczeń metalami
-
W ocieplającym się klimacie niedźwiedzie zmieniają menu
-
Minister nauki: nakłady na naukę wciąż są dalekie od wystarczających
-
Toksyczny pigment w grobach kobiet sprzed 2 tys. lat
-
Gwiazda betlejemska - nie kwitnie na czerwono i nie jest silnie trująca
-
Składnik czekolady może opóźniać starzenie
-
Gwałtowny wzrost liczby młodych korzystających z opieki zdrowia psychicznego
-
NASA utraciła kontakt z marsjańską sondą MAVEN
-
Naukowiec z NASA: kometa, znana jako Gwiazda Betlejemska, mogła być na kursie kolizyjnym z Ziemią
-
W. Brytania/ Naukowcy: ludzie potrafili rozpalać ogień już 400 tys. lat temu
Dwa lata rządu/ Minister nauki: projekt noweli ustawy o PAN i e-dyplomy wśród ważnych przedsięwzięć resortu
Projekt noweli ustawy o Polskiej Akademii Nauki, e-dyplomy, tworzenie fabryk sztucznej inteligencji czy wygospodarowanie środków na remonty i budowę akademików - to zdaniem ministra nauki i szkolnictwa wyższego Marcina Kulaska ważne przedsięwzięcia resortu kończącego się roku.
