Fot. Adobe Stock

USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową

Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.

  • Fot. Adobe Stock
    Świat

    FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą

    Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.

  • Modelowanie komputerowe ukazujące na poziomie molekularnym oddziaływanie monolizokardiolipiny z cytochromem c. Źródło ilustracji: UMK
    Zdrowie

    Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców

    Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.

  • Fotolia
    Zdrowie

    Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu

    Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.

  • Fot. Fotolia
    Świat

    U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne

    DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.

Najpopularniejsze

  • 07.11.2025 PAP/Albert Zawada

    Wrocław/ Naukowiec: Wygrabianie liści z ogrodu zamienia go w biologiczną pustynię

  • Zabrze/ 30 pacjentów leczono metodą usuwania cholesterolu LDL z krwi

  • Eksperci: kręgosłup jest stworzony do ruchu; już proste ćwiczenia są dobre dla jego zdrowia

  • Niemal 300 stanowisk i zagadkowy wizerunek władcy. Polacy badają rejon Misejdy w Sudanie

  • Szef kliniki ortopedii UCK WUM: operuję, a robot mnie pilnuje

  • Fot. Adobe Stock

    Alkohol zaburza odporność mózgu

  • Naukowcy: dowody na wpływ człowieka na zmianę klimatu są niepodważalne

  • Osoby z długim covidem mają zmienioną mikrobiotę w płucach i jamie ustnej

  • Holandia/ Badacz ustalił, dlaczego skanery nie zawsze wykrywają starożytny błękit egipski

  • Badanie: LSD w mikrodawce poprawia koncentrację, ale tylko u kobiet

Skamieniałość, z arch. Andrzeja Wolniewicza

Niemal kompletna czaszka omfalozaura rozwiązuje zagadkę tych morskich gadów z triasu

Omfalozaury to gady morskie, które żyły około 250-237 mln lat temu. Nowe odkrycie na Svalbardzie niemal kompletnej czaszki tego zwierzęcia pomogło paleontologom rozwikłać zagadkę i m.in. potwierdzić bliskie pokrewieństwo z ichtiozaurami, czyli rybokształtnymi gadami morskimi.

newsletter

Zapraszamy do zapisania się do naszego newslettera