USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Prof. Nawrocki: mamy pierwszy lek na glejaka istotnie poprawiający rokowania chorych
-
Prorektor UW: wzmocnienie nadzoru państwa nad uczelniami jest zasadne
-
Nanoproszki wśród technologii Instytutu Fizyki PAN z potencjałem dla obronności
-
Największa superpełnia Księżyca w tym roku - 5 listopada
-
Prof. A. Bochenek: pierwszy w Polsce udany przeszczep serca trwał ponad dwie godziny
-
Nadwrażliwość na gluten w rzeczywistości nie wynika z glutenu
-
Sztuczna inteligencja dostarcza płytszej wiedzy niż samodzielne wyszukiwanie w internecie
-
Egipt/ Otwarcie Wielkiego Muzeum Egipskiego: skarby Tutanchamona jako impuls dla turystyki
-
Kakao może chronić przed skutkami długiego siedzenia
-
Niewyjaśnione zjawiska z dawnych obserwacji kosmosu mogą mieć związek z próbami jądrowymi
