USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Zioło-Pużuk: koniec z gonitwą za punktami, liczyć się będzie poziom badań i jakość miejsca pracy
-
Polski wynalazca: w Polsce barierą dla kolei magnetycznej jest mentalność
-
Popularyzatorzy Nauki poszukiwani! Ruszają zgłoszenia do prestiżowego konkursu
-
Archeolodzy chcą rozwikłać sekret szkieletów w domu Göringa w Wilczym Szańcu
-
Walka z dezinformacją ma być ustawową rolą uczelni. Prof. Jemielniak: ucierpią badania ryzykowne
Polscy naukowcy rozpoczynają kolejną odsłonę projektu śledzenia migracji bocianów białych
Naukowcy z Polski kontynuują badania nad migracją i zachowaniem bocianów białych. W tegorocznej, drugiej edycji projektu zastosowali ulepszone urządzenia GPS i kamery, które pozwalają oglądać otoczenie z punktu widzenia ptaków. Powstało już nawet zdjęcie, na którym pierwszy raz w historii bocian udokumentował pracę człowieka.
