KPMG Według BBC News grupa badaczy z uniwersytetu w Amsterdamie poinformuje o tym osiągnięciu oficjalnie pod koniec kwietnia podczas Europejskiego Kongresu Mikrobiologii Klinicznej i Chorób Zakaźnych (ECCMID), który odbędzie się w Barcelonie. Wtedy też poznamy więcej szczegółów tej metody.

Metoda Crispr, za odkrycie której w 2020 r. przyznano Nagrodę Nobla, to tzw. edycja genów, polegająca na wprowadzeniu zmian w DNA komórek poprzez zmiany sekwencji w obrębie genów, w określonym miejscu. Wykorzystuje się ją najczęściej do modyfikacji genetycznych w celach badawczych, a ostatnio także - terapeutycznych.

Użycie Crispr przeciwko HIV ma na celu wyeliminowanie w organizmie zakażonej osoby tych wirusów, które mimo skutecznego leczenia wciąż się ukrywają w niektórych komórkach. Potrafią one tak drzemać przez całe życie zainfekowanej osoby. Stosowane terapie antyretrowirusowa są bardzo skuteczne, ale nie potrafią jeszcze zniszczyć wszystkich tych patogenów.

Zniszczenie HIV metodą edycji genów jest możliwe, ponieważ potrafi on włączyć swój materiał genetyczny do tego, jaki występuje w komórce. Dzięki temu w każdej chwili potrafi się uaktywnić. Prof. Kamel Khalili z Tample University wyjaśnia na łamach „MIT Technology Review”, że materiał genetyczny HIV można wtedy traktować jak zaburzenie genetyczne i zniszczyć go przy użyciu terapii genetycznej.

Jak dotąd wyeliminowanie wirusa HIV powiodło się u pojedynczych pacjentów dzięki zastosowaniu metod wykorzystywanych w leczenie chorób nowotworowych. Zakażonej osobie podaje się silne leki onkologiczne, niszczące jego szpik kostny, a potem przeszczepia się krwiotwórcze komórki macierzyste, które odtwarzają wytwarzanie komórek odpornościowych. Jeśli zawierają gen chroniący przed HIV, przy okazji może nastąpić całkowitego wyleczenia. Taka terapia jest jednak stosowana jedynie wtedy, gdy pacjent z HIV zachoruję na chorobę nowotworową.

W ten sposób całkowicie wyleczono z zakażenia wirusem HIV Adama Castillejo z Londynu. Zabieg ten przeprowadzono u niego 2020 r., a po roku w jego organizmie nie wykryto HIV - we krwi, nasieniu ani w innych badanych tkankach. Po raz pierwszy tę terapię zastosowano w 2011 r. u Thimothy Browna w Berlinie - również skutecznie.

Metoda zastosowana przez specjalistów holenderskich jak na razie została przetestowana jedynie w warunkach laboratoryjnych - na żywych komórkach. Bardziej zaawansowana jest technika z użyciem Crispr, jaką zastosowali u trzech pacjentów z HIV specjaliści firmy Excision BioTherapeutics w San Francisco.

Jak informuje "MIT Technology Review" w terapii tej zastosowano podawany dożylnie lek zawierający materiał do edycji genów. Z dotychczasowych ponad rocznych obserwacji wynika, że nie stwierdzono u badanych pacjentów żadnych działań niepożądanych tej metody. Wydaje się zatem, że jest bezpieczna.

Technika edycji genów jest już wykorzystywana w lecznictwie. Pod koniec 2023 r. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) po raz pierwszy na świecie zatwierdziła do użycia Crispr w leczeniu anemii sierpowatej. To choroba genetyczna charakteryzująca się nieprawidłową budową hemoglobiny S o mniejszej możliwości wiązania i przenoszenia tlenu. (PAP)

Zbigniew Wojtasiński

zbw/ zan/