„Biorą państwo udział w historycznym wydarzeniu. To trzeci raz w historii Polski, kiedy polski innowacyjny lek przechodzi do fazy badań klinicznych” – powiedziała podczas spotkania podsekretarz stanu w Ministerstwie Rozwoju Jadwiga Emilewicz, komentując fakt, że jeszcze w tym tygodniu pierwsza grupa ochotników otrzyma związek o symbolu OATD-01 firmy OncoArendi Therapeutics S.A.

Emilewicz zaznaczyła, że wiele z tego typu badań nie skończyłoby się sukcesem, gdyby nie środki publiczne. Prace nad rozwojem nowego leku były współfinansowane przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) w ramach Programów Operacyjnych Innowacyjna Gospodarka oraz Inteligentny Rozwój. Wiceminister rozwoju przypomniała, że w ostatnim lipcowym naborze wniosków o finansowanie projektów badawczo-rozwojowych przedsiębiorstw projekt uzyskał 20 mln, przy całkowitej jego wartości 25 mln.

Jak powiedział dyrektor ds. rozwoju w firmie OncoArendi Therapeutics S.A. Stanisław Pikul, OATD-01 należy do zupełnie nowej klasy leków – tzw. inhibitorów chitynaz (kwaśnej chitynazy ssaków i chitotriozydazy). Chitynazy to enzymy trawiące chitynę - polimer występujący m.in. w ścianie komórkowej grzybów.

Do fazy badań klinicznych lek został wybrany pod koniec 2015 r. Wyselekcjonowano go po przebadaniu ok. 1000 związków zaprojektowanych przez chemików firmy i przetestowanych przez biologów zarówno w modelach in vitro, jak i w różnego rodzaju modelach biologicznych.

W rozmowie z PAP dyrektor ds. biologii w firmie dr Karolina Dzwonek wyjaśniła, że coraz więcej badań wskazuje, iż chitynazy są zaangażowane w proces zapalny, ale też w proces włóknienia tkanki. Ich mechanizm działania nie jest do końca znany, ale u pacjentów z pewnymi chorobami układu oddechowego poziom aktywnych chitynaz ulega znacznemu zwiększeniu. Ich ilość koreluje wprost proporcjonalnie ze stopniem zaawansowania choroby. „To wskazuje, że prawdopodobnie ogrywają one ważną rolę w patogenezie tych chorych. Najwięcej danych dotyczy włóknienia płuc i sarkoidozy, ale również astmy, stąd nasze zainteresowanie tymi wskazaniami” – powiedziała specjalistka.

„Udało nam się już pokazać efekt terapeutyczny OATD-01 w modelu zwierzęcym astmy i modelu włóknienia płuc” - dodała.

Stanisław Pikul podkreślił, że pierwsza faza badań klinicznych leku będzie prowadzona na zdrowych ochotnikach – mężczyznach. „Podstawowym zadaniem tego badania jest określenie bezpieczeństwa leku, tego, jak jest tolerowany, a także jego farmakokinetyki, czyli tego jak funkcjonuje w organizmie” - tłumaczył. Dodał, że badanie pozwoli też wyskalować dawkę terapeutyczną. Jak zaznaczył, w tym tygodniu lek otrzyma pierwszy człowiek. Według niego jest to o tyle przełomowy moment, że dotychczas nikt jeszcze nie stosował inhibitorów chitynaz u ludzi. „Podanie tego typu leku człowiekowi wiąże się z pewnego rodzaju niepewnością, bo nie wiadomo czego się spodziewać” – wyjaśnił.

Dlatego badanie będzie prowadzone w wyspecjalizowanym ośrodku klinicznym koło Monachium (Niemcy), który ma doświadczenie w badaniach klinicznych typu „First in Human”. Pozwolenie na nie wydał niemiecki Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (BfArM).

Na początek eksperci firmy planują sprawdzić skuteczność terapeutyczna leku w astmie, ale w przyszłości również w idiopatycznym włóknieniu płuc oraz sarkoidozie. Mają nadzieję, że leki z grupy inhibitorów chitynaz staną się już niedługo alternatywą dla obecnie stosowanych terapii w tych schorzeniach.

Celem firmy jest doprowadzenie rozwoju leku do fazy badań klinicznych IIa, a następnie sprzedaż licencji globalnej firmie farmaceutycznej.

Wiceminister rozwoju zwróciła uwagę, że biotechnologia jest jednym z projektów strategicznych programu obecnego rządu - Strategii na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju do roku 2020.

„W obszarze farmacji mamy w Polsce przede wszystkim leki generyczne, które są bardzo ważne, (...) ale z drugiej strony widzimy, że oparcie polityki lekowej tylko na lekach generycznych jest bardzo krótkotrwałą perspektywą, stąd taki silny akcent na biotechnologię” – tłumaczyła.

Podkreśliła, że marzenie „aby Polska stała się hubem biotechnologicznym w Europie Środkowej nie jest marzeniem przesadzonym”. „Mamy kapitał ludzki i populację, która jest niezwykle atrakcyjna do prowadzenia badań klinicznych. A obecnie wyzwaniem, jakie stoi przed administracją publiczną jest zmiana legislacji w taki sposób, aby te badania kliniczne można było w Polsce w większym stopniu prowadzić” – mówiła. Dodała, że prace zmian legislacyjnych dotyczące tego zagadnienia już trwają. (PAP)

Autor: Joanna Morga

Edytor: Ewelina Krajczyńska

jjj/ ekr/