Do tej pory podobne badania były dostępne tylko w Europie i USA. Udział w nich polskich pacjentów odbywał się często z inicjatywy rodziców i wiązał z ponoszonymi przez nich wysokimi kosztami.

"W wyniku zagranicznych konsultacji proponowane są terapie eksperymentalne bez propozycji udziału pacjenta w kontrolowanym badaniu klinicznym. Rodzi to ogromne nadzieje na wyleczenie. Jednocześnie konieczność sfinansowania bardzo drogich eksperymentalnych terapii za granicą zmusza rodziców do prowadzenia publicznych zbiórek i powoduje frustracje. Jak do tej pory nie dokonał się przełom w leczeniu tego nowotworu. Celem badania finansowanego przez Agencję Badań Medycznych jest umożliwienie dzieciom z DIPG przeprowadzenie zarówno całej diagnostyki, jak i ukierunkowanego leczenia w Polsce" – podkreślono we wtorkowym komunikacie Agencji.

Główny badacz w projekcie dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska poinformowała, że u dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG, przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza.

"Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych. Do końca stycznia 2023 r. do badania włączono 14 pacjentów" – zapowiedziała Dembowska-Bagińska.

Trwa rekrutacja pacjentów z rozlanym glejakiem pnia mózgu. "Ośrodki onkologii dziecięcej w Polsce mają wiedzę, że prowadzone jest badanie w IPCZD i w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II i kierują pacjentów do tych dwóch ośrodków" – poinformowała.

Terapia ma na celu przedłużenia życia, poprawę jego jakości i umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Badanie może przyczynić się też do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.

Zapowiadane jest też powstanie unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych.

"Utworzenie repozytorium danych genetycznych uzyskanych z materiału pobranego od przewidywanych 80-100 pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych molekularnych i może być wykorzystane w innych badaniach nowotworów wieku rozwojowego. Po zakończeniu badania planujemy opracować algorytm diagnostyczno-terapeutyczny dla pacjentów z DIPG" – powiedziała dr hab. n. med. Dembowska-Bagińska.

Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego, rozlany glejak pnia mózgu jest jednym z najgorzej rokujących guzów. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio ok. 9-12 miesięcy. (PAP)

Autorka: Agata Zbieg

agz/ joz