USA/ Dziecko z rzadką chorobą metaboliczną po raz pierwszy wyleczone spersonalizowaną terapią genową
Amerykańscy specjaliści po raz pierwszy wykorzystali spersonalizowaną edycję genów do leczenia genetycznej choroby metabolicznej u kilkumiesięcznego chłopca. W przyszłości stwarza to szanse na podobną terapię u milionów dzieci z rzadką chorobą genetyczną.
-
FDA zatwierdziła dwie terapie genowe na anemię sierpowatą
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
-
Poznano przyczyny nieuleczalnej choroby chłopców
Naukowcy ustalili, jak uruchamia się toksyczna maszyneria białkowa w przebiegu Zespołu Bartha - genetycznej choroby ujawniającej się u chłopców. Problemy z sercem, mózgiem i mięśniami sprawiają, że większość pacjentów umiera we wczesnym dzieciństwie. Prace 40-osobowej grupy badaczy z udziałem Polki niosą nadzieję na zaprojektowanie leku - poinformował Uniwersytet Mikołaja Kopernika.
-
Poznano jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby mózgu
Jedną z przyczyn leukodystrofii - choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne - zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
-
U niektórych osób DNA może neutralizować choroby genetyczne
DNA niektórych osób prawdopodobnie potrafi neutralizować choroby genetyczne – informuje „Nature Biotechnology”.
Najpopularniejsze
-
Prof. Bożejko: język programowania komputerów kwantowych jest wciąż bardzo siermiężny
-
Kosmiczny schron z ubrań i wody. Rutczyńska: z promieniowaniem w kosmosie nie ma żartów
-
Prof. Sikorska: mechanizmy choroby Alzheimera czy Parkinsona podobne do chorób prionowych
-
Naukowcy wytykają brak doświadczenia zespołu powołanego przez ministra; wg resortu to niejedyny wyznacznik kompetencji
-
Syria/ Przemoc wobec dziecka sprzed 6 tys. lat udokumentowana przez archeologów
Misja IGNIS/ Po ponad roku w kosmosie na Ziemię wróciły pierwsze próbki polimerowych nośników leków
Naukowcy realizujący eksperyment „Stability of Drugs” – jeden z trzynastu w ramach polskiej misji kosmicznej IGNIS – musieli się wykazać największą cierpliwością z całej grupy. Dopiero teraz, po 14 miesiącach, z Międzynarodowej Stacji Kosmicznej na Ziemię wróciły pierwsze próbki z ich nośnikami leków.
