Polska firma wprowadziła już na rynek w naszym kraju oraz w innych państwach pierwsze leki biologiczne (tzw. biopodobne będące odpowiednikiem leków innowacyjnych, referencyjnych). Tego typu lek o nazwie ranibizumab w 2022 r. został już zarejestrowany przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) oraz Europejską Agencję Leków (EMA). To preparat przeznaczony do leczenia zwyrodnienia plamki żółtej związanej z wiekiem (AMD).

W najbliższych dniach oczekiwana jest rejestracja przez FDA kolejnego polskiego leku biopodobnego o nazwie natalizumab. Jest to przeciwciało monoklonalne o właściwościach immunosupresyjnych, które może hamować postęp stwardnienia rozsianego (SM).

Katarzyna Malik, dyrektor ds. badań i rozwoju w Polpharmie, poinformowała na spotkaniu z dziennikarzami, że prowadzone są też prace nad opracowaniem pierwszego polskiego leku w technologii RNA (RNA to kwas rybonukleinowy). To metoda podobna do tej, jaką wykorzystano do opracowania szczepionki przeciwko COVID-19. Używa się jej też do opracowania leków na różnego typu choroby.

"Nie mogę jeszcze powiedzieć, o jaki konkretnie chodzi lek, ale ma być on stosowany w leczeniu jednej z chorób neurodegeneracyjnych" – powiedziała PAP Katarzyna Malik. Dodała, że prowadzone są też prace nad lekiem przydatnym w leczeniu hipercholesterolemii. Będą to leki drugiej generacji (potocznie nazywane generykami), jednak wymagające zastosowania nowoczesnej technologii RNA.

Na spotkaniu poinformowano, że pierwszy lek w technologii RNA zarejestrowano 1998 r., a obecnie wykorzystywanych jest 13 tego typu specyfików, takich jak giwosyran (przeznaczony do leczenia porfirii wątrobowej) oraz inklisiran (stosowany u osób z hipercholesterolemią pierwotną lub dyslipidemią mieszaną).

Wiele kolejnych leków jest w fazie badań klinicznych. Zaawansowane prace prowadzone są nad 80 nowymi lekami w technologii RNA. Są to zarówno nowe szczepionki, jak i leki na różnego typu schorzenia, takie jak choroby nowotworowe. Zaawansowane badania nad jednym z leków onkologicznych prowadzi firma BioNTech - ta sama, która opracowała szczepionkę przeciwko COVID-19 w technologii mRNA.

RNA, czyli kwas rybonukleinowy (od angielskiego określenia – RiboNucleicAcid), to biopolimer zbudowany z czterech typów zasad: U, C, A i G. Odpowiednia liczba i kolejność tych zasad tworzy sekwencję danego RNA. W komórce człowieka występuje wielem typów RNA o różnych funkcjach. Są to głównie mRNA, tRNA i rRNA.

W odniesieniu do leków najczęściej używane są określenia mRNA i RNA, które pod względem budowy i funkcji różnią się między sobą dość zasadniczo. mRNA (messengerRNA) zawiera unikatową instrukcją wytwarzania w komórce konkretnego białka (np. wirusa wywołujące reakcję odpornościową w przypadku szczepionki). Są to biopolimery o długich łańcuchach, zawierające nawet kilka tysięcy zasad, a ich wytwarzanie wymaga specjalnych metod biotechnologicznych.

Terapeutyczne RNA to zwykle polimery krótkołańcuchowe, zawierające od 19 do 30 zasad, otrzymywane są metodą chemicznej syntezy (a nie metodami biotechnologicznymi). W preparatach leczniczych wykorzystuje się je do terapii chorób powodowanych niedoborem jakiegoś białka lub jego dysfunkcją. Mogą zapobiegać powstawaniu nieprawidłowego białka przecinając łańcuch mRNA z jego niewłaściwą instrukcją. Albo zmieniają sekwencję mRNA na prawidłową, wtedy wytwarzane jest białko o prawidłowej budowie.

Katarzyna Malik wyjaśniła, że prace nad polskim lekiem w technologii RNA są jeszcze w początkowej fazie. "Oczekujemy, że badania kliniczne preparatu przydatnego w leczeniu jednej z chorób degeneracyjnych rozpoczną się w 2026 r." – stwierdziła. Jego wprowadzenie na rynek będzie możliwe nie wcześniej niż w 2031 r.

Dr Artur Bartoszewicz ze Szkoły Głównej Handlowej, współautor wydanego w 2022 r. raportu "Farmaceutyczny wyścig narodów" zaznaczył, że bardzo ważne jest, by jak najwięcej leków było wytwarzanych w Polsce, szczególnie przez krajowych producentów. "Mogliśmy się o tym przekonać w czasie pandemii, gdy zerwane zostały łańcuchy dostaw" – podkreślił.

Jego zdaniem polscy producenci powinni wytwarzać jak najwięcej leków, które można sprzedawać na rynkach międzynarodowych, zarówno w Unii Europejskiej, jak i na innych kontynentach. Chodzi głównie o leki biologiczne i w technologii RNA, gdyż przynoszą one największe profity. "Zasadą jest, że im większy rynek międzynarodowy, tym lepiej, bo dzięki temu uzyskuje się większe przychody i więcej środków można przeznaczyć na badania nad kolejnymi lekami" – tłumaczył. (PAP)

Zbigniew Wojtasiński

zbw/ zan/