Z pomocą użytej na płodach precyzyjnej metody edycji genów naukowcy złagodzili u myszy objawy w 100 proc. śmiertelnej choroby płuc. Podobne schorzenie występuje u ludzi, a wykorzystaną metodą teoretycznie można oddziaływać też na inne wrodzone zaburzenia.
Na łamach magazynu "Science Translational Medicine" naukowcy University of Pennsylvania i Children`s Hospital of Philadelphia (CHOP) opisali eksperyment pokazujący, że genetyczne manipulacje dotyczące komórek płodu mogą być pomocne w leczeniu groźnych chorób płuc jeszcze przed narodzinami.
"Rozwijający się płód ma naturalne cechy, które ułatwiają terapeutyczne modyfikacje genetyczne" - zauważa dr William H. Peranteau z CHOP. Jak dodał, możliwość wyleczenia czy złagodzenia chorób z pomocą edycji genów w środkowym i późnym okresie ciąży przed narodzinami i pojawieniem się nieodwracalnych uszkodzeń jest ekscytująca.
Badacze liczą na opracowanie metod leczenia takich wrodzonych chorób płuc, jak mukowiscydoza, niedobór białek surfaktantu czy alfa-1 antytrypsyny. Prowadzą one do niewydolności płuc zaraz po narodzinach lub chronicznych zaburzeń pracy tego narządu.
Opcji leczenia jest tymczasem niewiele i wrodzone choroby płuc są często śmiertelne.
Tymczasem ze względu na kontakt ze środowiskiem zewnętrznym płuca są atrakcyjnym celem dla terapii polegających na genetycznych modyfikacjach komórek.
"Chcieliśmy wiedzieć, czy to w ogóle jest możliwe. Trik polegał na tym, aby skierować edytującą geny maszynerię do komórek wyściełających płuca" - opowiada prof. Edward E. Morrisey z University of Pennsylvania.
Badacze posłużyli się stosunkowo nową metodą pozwalającą na precyzyjne manipulacje genetyczne - CRISPR/Cas.
W pierwszym doświadczeniu, w czasie odpowiadającym trzeciemu trymestrowi ludzkiej ciąży, wprowadzili odpowiednie reagenty do płynu owodniowego ciężarnych myszy. Chcieli sprawdzić, czy uda im się zmodyfikować docelowe komórki w płucach płodów.
Po sukcesie, w kolejnym eksperymencie tą samą metodą udało im się złagodzić symptomy powodowanego genetyczną mutacją wrodzonego niedoboru białka C surfaktantu. Podobna mutacja występuje niestety także u ludzi.
W przypadku myszy choroba w ciągu kilku godzin po narodzinach zabija 100 proc. nieleczonych osobników. Tymczasem zabieg uratował aż 22 proc. chorych zwierząt.
W przyszłych badaniach naukowcy planują poprawić efektywność zastosowanej metody, a także przetestować inne techniki genetycznych manipulacji.
"Nasze badanie to dowód na to, że metoda ta działa i wskazuje ono na ekscytującą przyszłość terapii prenatalnych, w tym polegających na manipulacjach genetycznych i zamianie genów w celu leczenia wrodzonych schorzeń" - twierdzi dr Peranteau.
Niedawno autorzy opisanego eksperymentu uczestniczyli też w innym projekcie, w którym z pomocą podobnej metody udało się pomóc płodom myszy ze śmiertelną chorobą wątroby.
Więcej informacji - na stronie: https://www.eurekalert.org/emb_releases/2019-04/chop-rug040419.php
mat/ zan/
Fundacja PAP zezwala na bezpłatny przedruk artykułów z Serwisu Nauka w Polsce pod warunkiem mailowego poinformowania nas raz w miesiącu o fakcie korzystania z serwisu oraz podania źródła artykułu. W portalach i serwisach internetowych prosimy o zamieszczenie podlinkowanego adresu: Źródło: naukawpolsce.pl, a w czasopismach adnotacji: Źródło: Serwis Nauka w Polsce - naukawpolsce.pl. Powyższe zezwolenie nie dotyczy: informacji z kategorii "Świat" oraz wszelkich fotografii i materiałów wideo.
