Pierwszy lek poprawiający pracę serca w amyloidozie
Adobe Stock
Przeciwciało skierowane przeciwko transtyretynie pozwala na zredukowanie złogów amyloidu u pacjentów cierpiących na amyloidozę serca – donoszą naukowcy pod kierunkiem dr. Pabla Garcia-Pavía z Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares w Madrycie.
Choć obecnie amyloidoza uważana jest chorobą rzadką, jest coraz częściej diagnozowana – w szczególności u pacjentów z innymi schorzeniami kardiologicznymi. Dowiedziono także, że jest jedną z najczęstszych przyczyn zawału serca u osób powyżej 65. roku życia.
Choroba polega na odkładaniu się złogów nieprawidłowych białek w mięśniu sercowym. Białka te tworzą tzw. włókna amyloidowe. Jedną z dwóch najczęstszych postaci tej choroby jest amyloidoza transtyretynowa. Przyczyną schorzenia jest nieprawidłowo sfałdowane białko produkowane w wątrobie – transtyretyna.
Obecnie znane leczenie amyloidozy ogranicza się do zapobiegania dalszemu odkładaniu się włókien amyloidu i spowalniania postępu choroby, jednak nie jest w stanie usunąć już zakumulowanych złogów. Lekiem stosowanym w leczeniu tego schorzenia jest tafamidis, który pozytywnie wpływa na rokowanie pacjentów i zmniejsza liczbę ich hospitalizacji, jednak jedyną metodą zdolną do przywrócenia funkcji układu krążenia w tej chorobie jest przeszczep serca.
W badaniu I fazy z sukcesem zastosowano lek, który zmniejsza ilość zakumulowanych włókien amyloidowych. Badania zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine. Nowy lek opracowany przez szwajcarską firmę Neurimmune to przeciwciało, które wyizolowano po raz pierwszy z komórek B pamięci pozyskanych od zdrowych osób w podeszłym wieku. Przeciwciało skierowane jest przeciwko transtyretynie i wiążąc się do złogów w sercu, stymuluje fagocytujące komórki układu odpornościowego pacjenta do usuwania zgromadzonego amyloidu.
W badaniu wzięło udział 40 pacjentów z Francji, Holandii, Niemiec i Hiszpanii, którym podawano przeciwciało przez okres dwunastu miesięcy. „U pacjentów, którzy otrzymali większą dawkę przeciwciała, zaobserwowaliśmy większą redukcję złogów amyloidu w sercu i większą poprawę parametrów sercowych” – mówi lekarz koordynujący badanie, dr Pablo Garcia-Pavia.
Jak podsumowują autorzy publikacji, przeprowadzone badanie pierwszej fazy udowodniło słuszność koncepcji naukowców i potwierdziło bezpieczeństwo leku, co będzie stanowiło podstawę do prowadzenia dalszych badań klinicznych nad tym przeciwciałem.(PAP)
doc/ bar/
Przed dodaniem komentarza prosimy o zapoznanie z Regulaminem forum serwisu Nauka w Polsce.
