Raport "Liczmy się z miastenią. Koszty medyczne, społeczne i systemowe" został przygotowany przez HealthQuest i Modern Healthcare Institute na podstawie danych z NFZ i ZUS, przy wsparciu organizacji pacjentów oraz czołowych ekspertów z dziedziny neurologii. To pierwszy dokument szczegółowo opisujący koszty bezpośrednie i pośrednie, jakie generuje miastenia.

Miastenia gravis to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do zaburzeń w przekazywaniu impulsów z zakończeń nerwów ruchowych do mięśni. Może pojawiać się już w dzieciństwie, jednak nie ma podłoża genetycznego. Jej typowe objawy to opadanie powiek (jednego lub obu oczu) oraz podwójne widzenie. Tak zwany uśmiech Giocondy bez unoszenia kącików ust wynika z osłabienia mięśni twarzy. Słabe stają się także kończyny i mięśnie szyi - stąd opadanie głowy. Mowa może się stawać bełkotliwa, nosowa i cicha, chory ma również trudności z żuciem i połykaniem, a nawet z oddychaniem. W tak zwanym przełomie miastenicznym, zagrażającym życiu, może być konieczna sztuczna wentylacja pacjenta. Jak wskazała prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ryzyko przełomu miastenicznego w ciągu całego życia chorego wynosi około 15-20 proc., jednak najczęściej dochodzi do tego powikłania w pierwszych dwóch do 5 latach choroby.

Miastenia jest przy tym chorobą o bardzo zmiennym przebiegu - jej objawy mogą się pojawiać, zaostrzać i ustępować z dnia na dzień, są zwykle bardziej nasilone wieczorem niż rano, nasilają się w czasie wysiłku, a zmniejszają po odpoczynku. Jak mówili przedstawiciele pacjentów, objawy miastenii mogą być niewidoczne dla otoczenia i z tego powodu chorzy mogą być uważani za symulantów.

Chorzy z miastenią ponad dwukrotnie częściej niż przeciętny pacjent korzystają ze świadczeń podstawowej opieki zdrowotnej (POZ). Co piąty wymaga co najmniej jednej hospitalizacji rocznie. Jak mówił jeden z autorów raportu, dr hab. Maciej Niewada, sumy przeznaczone na leczenie miastenii są blisko 10-krotnie niższe od szacunkowych kosztów całkowitych ponoszonych przez społeczeństwo w związku z tą chorobą (53 miliony złotych - wobec 480 milionów). Jedna z wypowiadających się podczas konferencji pacjentek obliczyła własne wydatki związane z leczeniem i terapią na ponad 20 tysięcy złotych rocznie.

Dr Niewada podkreślił, że ponad połowa spośród niemal 9,5 tys. Polaków chorujących na miastenię jest w wieku produkcyjnym – a nawet co drugi rezygnuje z pracy zawodowej na skutek choroby. Jeden na trzech chorych potrzebuje pomocy opiekuna, który musi całkowicie lub częściowo zrezygnować z pracy zawodowej.

Tradycyjne, objawowe leczenie miastenii często jest niewystarczające, a jeśli nawet okaże się skuteczne, mogą pojawić się istotne skutki uboczne - zwłaszcza w przypadku podawania glikortykosteroidów, które sprzyjają chorobom serca i naczyń, skóry, oczu, zaburzeniom metabolicznym i endokrynologicznym infekcjom układu pokarmowego czy depresji.

"Utrzymujące się mimo leczenia objawy miastenii, występujące zaostrzenia i działania niepożądane standardowych terapii, uniemożliwiają nam prowadzenie normalnego życia rodzinnego, istotnie ograniczają aktywność społeczną, a także wykluczają zawodowo. To wszystko bardzo często prowadzi do poczucia osamotnienie, zaburzeń lękowych czy depresji" – mówiła Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face, która z powodu choroby musiała zrezygnować z pracy nauczycielki.

Jak wynika z raportu, koszt świadczeń związanych z niezdolnością do pracy z powodu miastenii wynosi w Polsce ponad 40 mln złotych, z czego aż 72 proc. stanowią renty z tytułu niezdolności do pracy (dane za rok 2022). Absencja chorobowa oraz nieefektywna obecność w pracy chorych i ich opiekunów oraz niepełnosprawność to koszty rzędu 480 mln złotych.

Choć ciąża może nasilać objawy miastenii, choroba ta nie jest przeciwskazaniem do ciąży. Jak mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, jedna z jej pacjentek urodziła czworo dzieci.

Ostatnio zaczęły pojawiać się nowe metody leczenia. Choć nie każda z nich pomaga każdemu pacjentowi, zdarzają się spektakularne przypadki: trzydziestokilkuletnia pacjentka prof. Kostery-Pruszczyk, która po wielu latach choroby miała problemy nawet z obracaniem się na drugi bok, po leczeniu stała się samodzielna, jest w stanie przygotować posiłek dla rodziny, a nawet tańczyć i śpiewać.

Aby skutecznie kontrolować chorobę, a tym samym - obniżyć koszty ponoszone przez pacjentów, ich bliskich i system ochrony zdrowia, obecni na konferencji eksperci postulują zapewnienie lepszego dostępu do neurologów, zwiększenie wiedzy na temat miastenii wśród lekarzy specjalistów, wdrożenie opieki koordynowanej. Szanse na zmianę daje też dodatkowo udostępnienie innowacyjnych terapii – zwłaszcza pacjentom, w przypadku których standardowe leczenie nie pozwala na kontrolę choroby. Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała już 5 innowacyjnych substancji w leczeniu miastenii – ekulizumab, rawulizumab, zilukoplan, efgartimod alfa oraz rozanoliksyzumab. Na razie tylko jeden z tych leków jest (w nielicznych przypadkach) refundowany przez Ministerstwo Zdrowia. Dzięki skuteczności klinicznej i długotrwałej redukcji nasilenia choroby nowe terapie można zmniejszyć ryzyko powikłań i zaostrzeń oraz ich kosztownego leczenia

„Lepsza kontrola choroby dzięki nowym terapiom może znacząco obniżyć koszty pośrednie związane z choroba i poprawić warunki życia pacjentów w wymiarze osobistym i społecznym” – podkreślił prof. Konrad Rejdak z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. (PAP)

Paweł Wernicki

pmw/ zan/