Progeria, czyli zespół progerii Hutchinsona-Gilforda, to nieuleczalne schorzenie, w przebiegu którego już u dzieci pojawiają się głębokie zmarszczki i związane typowo ze starością zmiany w kościach, naczyniach krwionośnych i licznych narządach. Średni czas życia osób z tą chorobą wynosi zaledwie 14,5 roku.

Jedyny zatwierdzony przez FDA lek kosztuje milion amerykańskich dolarów za dawkę, a wydłuża życie tylko o ok. 2,5 roku. Leczenie wymaga połączenia z innymi terapiami, a do tego powoduje różnorodne skutki uboczne.

Zespół z Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology (KRIBB) opracował pierwszą na świecie precyzyjną terapię progerii, wykorzystując nowej generacji technologię regulacji genów za pomocą RNA. Schorzenie powodowane jest bowiem przez pojedynczą mutację w genie o nazwie LMNA, która prowadzi do produkcji wadliwego białka – progeryny. Zaburza ono działanie jądra komórkowego, co dramatycznie przyspiesza komórkowe starzenie.

Nową metodę będzie można wykorzystać także w przypadku wielu innych schorzeń - twierdzą autorzy publikacji, która ukazała się w piśmie „Molecular Therapy”.

- Technologia ta może znaleźć zastosowanie nie tylko w przypadku zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda. Ma również potencjał terapeutyczny w leczeniu ponad 15 proc. chorób genetycznych spowodowanych błędami w edycji RNA – mówi dr Sun-Uk Kim, jeden z autorów publikacji.

- Oczekujemy, że rozwinie się ona w uniwersalną platformę technologiczną o szerokim zastosowaniu w leczeniu chorób związanych z wiekiem, nowotworów oraz schorzeń neurodegeneracyjnych – podkreśla.

Marek Matacz (PAP)

mat/ zan/